ある物質が医薬品として国から認められるためには、その物質の有効性（効果）と安全性を十分に調べる必要があります。
まず色々な動物を対象に有効性と安全性を調べます。医薬品となることが期待される物質が得られると、次に健康な方や患者さんに使っていただいて、病気の治療に役立つかどうかを調べます。
健康な方や患者さんによって、ある物質の効果や副作用を調べる試験のことを「臨床試験」といい、その中で、国（厚生労働省）から医薬品としての承認を得るために行う臨床試験を「治験」といいます。また、治験で効果や副作用を調べる対象となる物質を「治験薬」といいます。
医薬品は、このような研究的な側面をもつ治験が行なわなければ生まれないのです。
医薬品が誕生するまでには下の流れのように、治験には、大きく分けて3つの段階があります。それぞれの段階で安全性や有効性（効果）を確認しながら、次の段階へと進んでいきます。このようにして得られた治験の結果が厚生労働省で厳正に審査され、安全で効果があると判断されたもののみが医薬品としての販売を承認されます。